El jueves 5 de febrero, se celebró una sesión dedicada a los últimos avances terapéuticos en la anemia de Fanconi, en el marco de la Cátedra ASISA. El acto estuvo presidido por el Excmo. Sr. D. Antonio L. Doadrio Villarejo, acompañado por el Dr. Enrique de Porres Ortiz de Urbina, consejero delegado de ASISA, y la Dra. María A. Tormo Domínguez, directora de Planificación y Desarrollo de la entidad. La coordinación del encuentro corrió a cargo del Ilmo. Sr. D. Honorio-Carlos Bando Casado.
Tras las palabras inaugurales, el Excmo. Sr. D. Mariano Esteban Rodríguez subrayó la importancia de las nuevas terapias emergentes—entre ellas la terapia génica y la terapia celular—para abordar patologías poco frecuentes y de alto impacto clínico.
La conferencia principal fue impartida por la Dra. Paula Río Galdo, quien abordó los avances más recientes en el tratamiento de la anemia de Fanconi, una enfermedad genética rara de carácter recesivo que afecta principalmente a la médula ósea y provoca una disminución en la producción de todos los tipos de células sanguíneas. La Dra. Río repasó también los tratamientos tradicionales, centrados especialmente en el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.
Durante su intervención, la investigadora explicó los fundamentos del síndrome relacionado con las células madre hematopoyéticas y detalló cómo las nuevas terapias se orientan a corregir directamente las causas genéticas de la enfermedad. Destacó los progresos derivados de la terapia génica integrativa, tanto desde el enfoque de adición de genes como de edición genética.
En cuanto a las tecnologías de edición genética, la Dra. Río destacó los avances logrados mediante técnicas como el prime editing, que abren la puerta a una medicina de precisión capaz de corregir mutaciones específicas en pacientes con anemia de Fanconi. Estas herramientas ofrecen enfoques altamente eficientes para actuar directamente sobre las células madre hematopoyéticas, lo que supone un gran potencial terapéutico para trastornos que afectan al sistema hematopoyético.
La sesión concluyó con un enriquecedor coloquio entre la conferenciante y los académicos presentes, quienes intercambiaron preguntas y reflexiones sobre las posibilidades futuras de estas innovadoras terapias.
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